每年11月1日，是全球肢端肥大癥關(guān)愛日(World Acromegaly Awareness Day)。2017年世界垂體組織聯(lián)盟(WAPO)發(fā)起全球肢大宣傳活動，并將每年的11月1日定為全球肢大日，旨在提高社會對肢端肥大癥的認(rèn)識和理解，加強(qiáng)對患者關(guān)愛，幫助患有這種罕見內(nèi)分泌疾病的人得到及時的診斷和有效治療。由博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心發(fā)起的“全球肢端肥大癥關(guān)愛日”科普活動將于當(dāng)天在線上與大家見面。本次活動特別獲得博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、垂體瘤GH病友會的大力支持。

肢端肥大癥是一種罕見且診斷不足的疾病，在95%以上的病例中，由生長激素(GH)分泌的垂體腺瘤引起。生長激素的過度分泌導(dǎo)致胰島素樣生長因子1 (IGF-1)的過度分泌，從而導(dǎo)致多系統(tǒng)疾病，其特征為軀體過度生長、多種共病、身體畸形和死亡率增加。

目前針對肢端肥大癥患者的治療，臨床主要通過手術(shù)、放療和藥物進(jìn)行治療。具體方案，需要通過臨床多學(xué)科評估，及結(jié)合患者自身具體情況來制定個體化治療方案。

關(guān)于肢端肥大癥患者的治療藥物主要分為生長抑素受體配體(SRLs)、多巴胺受體激動劑(DAs)和GH受體拮抗劑(GHRA)三大類。

目前國內(nèi)可選的生長抑素受體配體(SRLs)包括一代藥物醋酸奧曲肽微球，醋酸蘭瑞肽，國外已上市的SRLs還有長效帕瑞肽。與一代相比，二代藥物長效帕瑞肽(Pasireotide pamoate)對SSTRs的譜系親和力范圍更廣，對SSTR1、2、3、5均具有親和力。2014年歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)長效帕瑞肽適用于治療不能手術(shù)或手術(shù)無法治愈且接受另一種生長抑素類似物治療控制不佳的肢端肥大癥成人患者。目前國內(nèi)尚未上市。但目前，長效帕瑞肽在國家先行先試醫(yī)藥政策的支持下，已經(jīng)被博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心成功引入，患者在博鰲樂城就可以申請用藥。此前，已有多例國內(nèi)肢端肥大癥患者成功在樂城用上該藥，為患者的生活提供健康支持。

在全球肢端肥大癥關(guān)愛日之際，為了更好地科普肢端肥大癥，提高公眾的疾病認(rèn)知，歡迎大家上線關(guān)注本次科普活動!讓我們關(guān)注肢端肥大癥，關(guān)愛患者。

關(guān)注“樂城先行區(qū)管理局發(fā)布”或“博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心”公眾號觀看直播

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參考資料：

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[2] Gheorghiu ML. NEWS IN ACROMEGALY. Acta Endocrinol (Buchar). 2017 Jan-Mar;13(1):129-130. doi: 10.4183/aeb.2017.129. PMID: 31149162; PMCID: PMC6525745.

[3] Gadelha MR, Bronstein MD, Brue T, Coculescu M, Fleseriu M, Guitelman M, Pronin V, Raverot G, Shimon I, Lievre KK, Fleck J, Aout M, Pedroncelli AM, Colao A; Pasireotide C2402 Study Group. Pasireotide versus continued treatment with octreotide or lanreotide in patients with inadequately controlled acromegaly (PAOLA): a randomised, phase 3 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2014 Nov;2(11):875-84. doi: 10.1016/S2213-8587(14)70169-X. Epub 2014 Sep 24. PMID: 25260838.

[4] 2019《中國肢端肥大癥患者調(diào)研報告》

[5] SIGNIFOR? LAR(FDA說明書，2020年8月14日修改版).

[6] SIGNIFOR? LAR(EMA說明書，2020年7月9日修改版).

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