侯樹文 科技日報記者 王春
以CAR-T為代表的細胞治療方興未艾。記者從11月16日舉行的第三屆張江細胞與基因產業國際峰會上獲悉，截至2022年4月，美國一共批了6款細胞治療產品，歐盟批了3款細胞治療產品，中國批了2款細胞治療產品。
“細胞藥物已經成為‘藥物三紀元’的‘新寵’。”中國工程院院士田志剛介紹，與超過150年歷史的小分子藥物、不到50年發展歷史的生物大分子相比，細胞類藥物只有不到10年的時間，“由于它是一個活的藥物，可以賦予多功能化、環境友好化、遠端遙控化等智能化想象空間。”
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數據顯示，2021年全球銷售前100名的藥品中，小分子藥物45個，銷售收入占比36%，單抗、雙抗、ADC、重組蛋白、疫苗類大分子藥物共55個，銷售收入占比64%。在全球銷售前10名藥品中，生物藥占了6席。
與此同時，細胞治療惠及更多腫瘤患者的關鍵還在于實現產業化。如何從血液瘤轉向實體瘤治療，開拓更多的適應癥？如何避免細胞免疫風暴、在安全質量控制上保證藥物的安全性、有效性？如何做好行業監管……這些成為產業界和科學界關注的熱點話題。
“監管方對于新技術和新產品持包容和審慎的態度。”上海藥品審評核查中心副主任李香玉表示，監管者關心的是安全、有效、可及。“對于一個新興事物，要守牢安全底線。細胞治療產品的混淆和差錯是非常致命的，尤其對于自體CAR-T，患者必須要一對一地進行回輸，如何來確保不混淆，這些方面是監管的關注點，也是企業在研發相關產品時要重點關注和控制的環節。”
上海國際醫學中心副院長丁罡認為，從臨床角度上，對于細胞和基因治療來說，產品的安全性、醫療機構的綜合治療能力、數據完整性和真實世界的研究至關重要。
“很多醫療機構的綜合治療相對分散，一旦出現嚴重的不良反應，其反應和處理能力有待提高。”“關鍵一點，現在最缺乏的是數據的完整性和對真實世界的研究。細胞治療直接取采于患者（細胞），又用到患者身上。關于自身對照研究或真實世界研究，上海還需加強。” 丁罡說。
此外，在峰會現場，行業內眾多頭部企業和專家就細胞、基因藥物與全球接軌，CAR-T、TCR-T、TIL、UCAR-T治療實體瘤的挑戰，基因治療由罕見病向常見病的進軍等主題，開展了熱烈的討論。
值得注意的是，有“中國藥谷”之稱的張江在細胞和基因治療領域已具有先發優勢，張江細胞和基因產業園內已匯聚超過100家細胞、基因上下游相關企業。記者了解到，截至今年8月，在全國已批準的細胞和基因藥物臨床試驗項目中，張江占比上海2/3、全國1/3，包括中國首款和第二款CAR-T產品都誕生在張江。
同時，越來越多的技術成果取得突破，如原啟生物的自體GPRD5D靶向的CAR-T細胞產品OriCAR-017和優卡迪具有沉默白介素6表達功能的靶向CD19基因工程化自體T細胞注射液均被美國FDA授予孤兒藥資格認定，微知卓生物的血漿生物凈化柱為國內首個獲批臨床試驗的生物人工肝，天澤云泰的VGR-R01注射劑為全球首個申報結晶樣視網膜變性適應癥臨床試驗的新藥。
張江基因島將在今年年底呈現。受訪者供圖
“未來，園區將進一步聚焦細胞、基因創新企業、研究機構、臨床應用中心的集聚，重點加強對在基因編輯、病毒載體、細胞系等具有底層技術、關鍵原材料具有開發能力的創新企業和研究機構的支持，并探索合成生物學與細胞、基因聯動發展。”據上海國際醫學園區集團有限公司總經理夏多透露，總規劃16萬平方米的張江基因島將在今年年底呈現。
關鍵詞： 細胞治療
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