人民網北京3月17日電 （記者杜燕飛）“我們要規范化標準治療的方案。”“優化醫保目錄和待遇保障，完善地中海貧血醫療保障體系。”近日，人民網《人民會客廳》欄目邀請地貧防治相關領域的專家學者及地貧患者組織代表，圍繞“構建全周期地中海貧血防治體系 提高創新藥物可及”話題展開探討分享，助力我國地貧防治事業不斷發展，更好地惠及地貧患者。
提高創新藥可及性 惠及更多患者
地中海貧血簡稱地貧，是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，也是危害嚴重、南方地區高發的出生缺陷疾病。地貧雖難治但可防，近年來，國家衛生健康委在南方多個地貧基因攜帶率較高省份啟動實施地貧防控項目，推動地貧防治措施落實，取得了積極進展和較好成效，但全面加強地貧防治仍需社會各界力量的共同關注與支持。
地貧是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病。全國政協委員、中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛認為，建立全周期的地貧防控體系至關重要，需要高度重視成人患者所面臨的治療手段局限、經濟負擔嚴重等問題。
他建議，進一步推動地貧規范化標準治療的方案制定與實踐，加速治療觀念、創新藥物與國際接軌。通過多學科合作，為患者提供綜合關懷，促進患者生活質量與身心健康。
2022年全國兩會期間，吳德沛圍繞“加強和完善對地中海貧血全病程治療的醫療保障體系”準備了一份提案。內容包括：優化現有根治地貧的醫療手段；提高可緩解輸血依賴的創新治療方法的可及性；指導省級醫保局對相關的藥品目錄和待遇保障、醫療救助進行因地制宜的調整。
吳德沛說：“要積極推動創新藥物的醫保評估和準入，提高醫療保障范圍，切實提高藥物可及性，降低患者因病致貧、因病返貧的可能。同時，要積極探索包括基因治療在內的前沿科技研發，以期在未來惠及更多患者。”
創新地貧診療方法 改善患者生活質量
目前，造血干細胞移植是重型β-地中海貧血患者可以根治的治療手段，對于無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，可以選擇的治療方案主要包括輸血和祛鐵治療、姑息治療、促紅細胞成熟治療等。
廣西醫科大學第一附屬醫院血液科主任賴永榕表示，期待各界力量能夠積極推進創新藥物的研發和臨床應用，以減輕患者對輸血及祛鐵治療的依賴，改善患者的生活質量，減輕患者經濟負擔和社會負擔。
近年來，血液病領域的治療方式層出不窮，許多創新藥物也正在加快進入國內市場的步伐。賴永榕介紹，經過幾十年的努力，地貧的創新治療有了很大進步：一是造血干細胞移植不斷成熟，成年人造血干細胞移植也在不斷探索；二是創新藥物的研發與應用，如紅細胞成熟劑也為臨床帶來了更多選擇方案；三是正在進行臨床研究的基因治療等療法，將為未來創新治療手段提供更多可能。
優化醫保目錄和待遇保障 完善地中海貧血醫療保障體系
日前，北京新陽光慈善基金會聯合山東大學衛生管理與政策研究中心、國家衛生健康委衛生經濟與政策研究重點實驗室共同發布了《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔報告》。
北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛介紹，基金會長期以來致力于幫助血液疾病及腫瘤患者。地貧可防可控，加強地中海貧血防控工作對于鞏固脫貧攻堅成果，尤其是促進我國地中海貧血高發地區人口健康具有重要意義。
劉正琛建議，要進一步提高創新療法的全國醫保覆蓋，緩解地貧患者對輸血療法的依賴。擴大門診特殊慢病異地結算的試點和病種范圍，讓更多地區的地貧患者能在門診接受治療，進行跨省直接結算。此外，希望相關政府部門能夠因地制宜，根據當地疾病高發特點，優化藥品醫保目錄和待遇保障。
復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯建議，要貫徹預防為主，突出全生命周期的防控措施。在醫保報銷待遇清單制定出來以后，還需要考慮地方性高發的特點，將地貧納入“門診特殊病和大病”，給予醫保政策的傾斜，減輕患者經濟負擔。對于相關創新藥物，要做好臨床及藥物經濟學的評價工作，建立標準化臨床診療指南。
“要快速提高紅細胞成熟劑等創新藥的可及性，需要盡力做好創新藥物的藥物經濟學評估、衛生技術的評估、國家醫保預算的影響研究。”胡善聯認為，針對創新藥物的研發，還需要研究人員廣泛開展臨床研究，累積經驗，將一些標準化的治療方法盡早列入臨床診療指南當中。”
(責編：申佳平、呂騫)關鍵詞： 創新藥物
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